- Zusammenfassung
Marktgröße für akute intermittierende Porphyrie:
Der Markt für akute intermittierende Porphyrie wird voraussichtlich bis 2031 ein Volumen von über 7.274,28 Millionen US-Dollar erreichen, ausgehend von 4.480,00 Millionen US-Dollar im Jahr 2023. Das Marktwachstum wird zwischen 2024 und 2031 bei durchschnittlich 6,3 % liegen.
Marktumfang und -übersicht für akute intermittierende Porphyrie:
Akute intermittierende Porphyrie (AIP) ist eine seltene autosomal-dominante Erkrankung, die durch einen Mangel an Hydroxymethylbilansynthase (HMBS) gekennzeichnet ist. Sie äußert sich unter anderem in Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, peripherer Neuropathie und Krampfanfällen. Es handelt sich um die häufigste Form der akuten hepatischen Porphyrie, die etwa 80 % aller Fälle ausmacht. Sie manifestiert sich nach der Pubertät, insbesondere bei Frauen, aufgrund hormoneller Einflüsse. Die Diagnose der akuten intermittierenden Porphyrie erfolgt mithilfe von Urintests, Blutuntersuchungen und genetischen Tests, wobei Urintests häufig zur Diagnose herangezogen werden. Zu den Behandlungen gehören Gonadotropin-Releasing-Hormon-Analoga, intravenöse Hämtherapie, Ribonukleinsäure-Interferenztherapie und weitere.
Akut Marktdynamik für intermittierende Porphyrie – (DRO):
Wichtige Treiber:
Fortschritte bei Behandlungen wie der Ribonukleinsäure-Interferenz-Therapie treiben das Marktwachstum für akute intermittierende Porphyrie voran.
Fortschritte Behandlungen wie die Ribonukleinsäure-Interferenz-Therapie bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie haben die Branche maßgeblich beeinflusst. Givosiran ist eine solche Ribonukleinsäure-Interferenz-Therapie, die die Produktion von Häm-Vorläufern reduziert. Sie senkt außerdem den Aminolävulinsäure-Synthase-1-Messenger-Ribonukleinsäure-Spiegel in der Leber, der die Ursache für AIP ist.
- Laut dem Journal of Internal Medicine zeigten klinische Studien aus dem Jahr 2022, dass die Givosiran-Therapie zu einer schnellen und anhaltenden Reduktion des Aminolävulinsäure-Synthase-1-Messenger-Ribonukleinsäure-Spiegels führt. Darüber hinaus zeigt es verringerte Häm-Vorläuferwerte und eine geringere Anfallsrate bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie.
Wirksame Behandlungsoptionen wie Givosiran treiben daher das Marktwachstum und den Marktanteil der akuten intermittierenden Porphyrie voran.
Die zunehmende Verbreitung genetischer Tests zur Diagnose der akuten intermittierenden Porphyrie beschleunigt das Marktwachstum.
Gentests sind eine präzise Methode zur Diagnose von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie und besonders wertvoll für den Nachweis von Mutationen im Hydroxymethylbilansynthase-Gen, dem Auslöser der Krankheit. Die Sequenzierung der nächsten Generation ist eine genetische Untersuchungsmethode zur Identifizierung von Mutationen im Hydroxymethylbilansynthase-Gen, das für die akute intermittierende Porphyrie verantwortlich ist. Sie ist besonders hilfreich, wenn Patienten asymptomatisch sind.
- Laut einem im Jahr 2022 im Journal of Cancer Research and Clinical Oncology veröffentlichten Forschungsartikel identifizierte die Sequenzierung der nächsten Generation eine Mutation des Hydroxymethylbilansynthase-Gens, das für die akute intermittierende Porphyrie verantwortlich ist. Die Studie analysierte Next-Generation-Sequencing mit einem 8-Gen-Porphyrie-Panel und sechs potenziellen Modifikator-Loci, um in DNA-Extraktionen der Patienten nach Mutationen zu suchen.
Genetische Tests ermöglichen somit eine präzise Diagnose und stärken so die Marktgröße und den Marktanteil der akuten intermittierenden Porphyrie.
Wichtigste Einschränkungen:
Die hohen Kosten der Häm-Therapie bei akuter intermittierender Porphyrie bremsen das Marktwachstum.
Die hohen Kosten von Behandlungen wie der Häm-Therapie für Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie wirken sich hemmend auf den Markt aus. Die Hämtherapie wird zur Behandlung von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie eingesetzt. Dabei wird Hämin intravenös verabreicht, um die Überproduktion toxischer Vorläuferzellen zu unterdrücken, die Symptome bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie auslösen. Diese Therapie ist oft komplex und kostspielig, was die Kosten für die Patienten erhöht. Die damit verbundenen speziellen Produktions- und Verwaltungsanforderungen erhöhen die Kosten zusätzlich.
- Laut dem Journal of Medical Economics liegen die Gesamtkosten für die Häm-Therapie bei akuter intermittierender Porphyrie zwischen 311.950 und 545.219 US-Dollar.
Die höheren Behandlungskosten bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie stellen daher eine finanzielle Belastung für die Patienten dar und schränken den Markt für akute intermittierende Porphyrie weiter ein.
Zukünftige Möglichkeiten:
Zusammenarbeit Die Zusammenarbeit zwischen Regierung und Pharmaunternehmen bietet erhebliche Marktchancen für die Behandlung von akuter intermittierender Porphyrie.
Die Zusammenarbeit zwischen Regierung und Pharmaunternehmen bietet der Branche für akute intermittierende Porphyrie große Chancen, da sie das Bewusstsein stärkt, die Verfügbarkeit von Behandlungen fördert und den Patientenzugang verbessert. Die American Porphyria Foundation ist eine gemeinnützige Stiftung, die sich für die Verbesserung der Gesundheit und des Wohlbefindens aller von akuter intermittierender Porphyrie betroffenen Personen und Familien einsetzt. Es besteht eine Partnerschaft mit Recordati Rare Diseases, einem führenden europäischen Pharmaunternehmen in der Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie.
- Im Jahr 2024 kooperierte die Amerikanische Porphyrie-Stiftung mit Recordati Rare Diseases und präsentierte Aktivitäten für die Nationale Porphyrie-Awareness-Woche vom 13. bis 20. April 2024. Diese Zusammenarbeit zwischen der US-Regierung und Recordati Rare Diseases, einem führenden europäischen Pharmaunternehmen, trug maßgeblich dazu bei, das Bewusstsein für die akute intermittierende Porphyrie in der Bevölkerung zu stärken.
Dadurch förderte diese Zusammenarbeit das Bewusstsein und die Verfügbarkeit von Behandlungen für akute intermittierende Porphyrie und stärkte letztendlich den Markt.
Marktsegmentanalyse für akute intermittierende Porphyrie:
Nach Typ:
Der Markt für akute intermittierende Porphyrie ist nach Typ in Behandlung und Diagnose unterteilt. Die Behandlung wird weiter in Gonadotropin-Releasing-Hormon-Analoga, Ribonukleinsäure-Interferenztherapie und weitere Behandlungsmethoden unterteilt. Die Diagnose wird weiter unterteilt in Urintests, Gentests und andere.
Typische Trends:
- Im Markt für akute intermittierende Porphyrie werden Gonadotropin-Releasing-Hormon-Analoga manchmal neben konventionelleren Behandlungen wie der Häm-Therapie zur umfassenden Behandlung eingesetzt.
- Die Nachfrage nach Gentests steigt im aktuellen Markt für akute intermittierende Porphyrie, da sie diese von anderen Porphyriearten unterscheiden können.
Die Behandlung machte im Jahr 2023 den größten Umsatzanteil aus.
- Akute intermittierende Porphyrie (AIP) ist eine seltene genetische Erkrankung, die nicht heilbar ist, deren Behandlung jedoch unerlässlich ist. zur Behandlung dieser Anfälle und zur Vorbeugung zukünftiger Episoden.
- Bei akuten Anfällen konzentrieren sich die Behandlungen auf die Schmerzbehandlung, oft mit starken Schmerzmitteln, und die Symptomlinderung mit Medikamenten wie Antiemetika und Sedativa.
- Die Hämintherapie, eine Schlüsselbehandlung, hemmt die Hämsynthese, um die Produktion toxischer Porphyrine zu reduzieren. Um Anfällen vorzubeugen, müssen Patienten Auslöser wie bestimmte Medikamente oder Alkohol identifizieren und vermeiden. Ernährungsumstellungen und regelmäßige Kontrollen können ebenfalls hilfreich sein.
- Gonadotropin-Releasing-Hormon-Analoga helfen ebenfalls, hormonelle Schwankungen zu kontrollieren, die bei Porphyrie-Patienten Anfälle auslösen.
- Im Jahr 2024 erhielt Kwality Pharma die Zulassung für Leuprorelinacetat als Injektionssuspension in Griechenland und damit den Eintritt in den europäischen Markt. Dies eröffnet indischen Pharmaunternehmen die Möglichkeit, im stark regulierten europäischen Markt zu agieren, wo die Prävalenz der akuten intermittierenden Porphyrie höher ist als in anderen Regionen.
- Behandlungen für AIP sind daher weithin akzeptiert und werden für eine effektive Behandlung bevorzugt.
Die Diagnose dieser Form wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit der höchsten jährlichen Wachstumsrate (CAGR) zunehmen.
- Die Diagnose von AIP erfordert einen umfassenden Ansatz, der eine gründliche Anamnese, körperliche Untersuchung und Labortests umfasst. Urinanalysen zum Nachweis erhöhter PBG-Werte, Blutuntersuchungen zur Messung von Porphyrinvorläufern und genetische Tests zur Bestätigung spezifischer Mutationen sind wichtige diagnostische Instrumente. Eine frühzeitige und genaue Diagnose ist für die effektive Behandlung von AIP und die Vorbeugung von Komplikationen unerlässlich.
- Gentests sind eine der wenigen Diagnosemethoden. Es identifiziert Mutationen im Hydroxymethylbilansynthase-Gen und bestätigt so die Diagnose einer akuten intermittierenden Porphyrie, auch wenn keine biologischen Marker vorhanden sind.
- Durch die frühzeitige Erkennung von Trägern ermöglichen genetische Tests eine präventive Versorgung und reduzieren die Wahrscheinlichkeit akuter Anfälle durch die Berücksichtigung von Lebensstilfaktoren und die Vermeidung von Auslösern.
- Laut dem Orphanet Journal of Rare Diseases bot die brasilianische Porphyrie-Vereinigung im Jahr 2023 von Februar 2020 bis März 2022 genetische Tests zur Diagnose von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie in Brasilien an. Es hilft bei der Diagnose von Porphyrie-Patienten, die asymptomatisch und unvorhersehbar verlaufen, und unterstützt so eine proaktive Versorgung dieser Personen.
- Diagnostik wie genetische Tests bietet daher eine personalisiertere und effektivere Versorgung und ermöglicht eine präventive Behandlung, was die Nachfrage nach aktuellen Trends steigert.
Nach Endnutzer:
Der Markt für akute intermittierende Porphyrie ist nach Endnutzer unterteilt in Krankenhäuser, Kliniken, Forschungszentren und andere.
Trends im Endnutzerbereich:
- Krankenhäuser bieten Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie eine effektive Behandlung, unterstützt durch die Verfügbarkeit fortschrittlicher Diagnoseinstrumente und geschultes medizinisches Fachpersonal.
- Im Zuge der neuesten Trends entstehen Kliniken für akute intermittierende Porphyrie schnell und bieten zugänglichere und kostengünstigere Optionen für die Patienten.
Krankenhäuser erwirtschafteten im Jahr 2023 mit 46,72 % den größten Umsatzanteil.
- Laut aktuellen Trends bleiben Krankenhäuser aufgrund der Verfügbarkeit fortschrittlicher Diagnoseinstrumente, spezialisierter medizinischer Fachkräfte und umfassender Behandlungseinrichtungen die dominierenden Endverbraucher im Markt für akute intermittierende Porphyrie.
- Krankenhäuser sind in der Regel die erste Wahl bei Fällen akuter intermittierender Porphyrie und bieten Notfallversorgung und spezialisierte Behandlungen wie Hämotherapien an.
- Viele führende Krankenhäuser in den USA bieten Behandlungen für akute intermittierende Porphyrie an und ermöglichen so eine effektive Versorgung der Patienten.
- Beispielsweise Mayo Die Klinik in den USA bietet eine umfassende Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie an, beginnend mit der Diagnose und personalisierten Behandlung. Sie bietet auch Hämin-Injektionen zur Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie an.
- Daher ist das Krankenhaus aufgrund der Verfügbarkeit effektiver Diagnose und präventiver Versorgung der dominierende Endverbraucher im Markt für akute intermittierende Porphyrie.
Die Kliniken im Endverbrauchersegment werden im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste CAGR-Wachstum erzielen.
- Da das Bewusstsein für die akute intermittierende Porphyrie bei medizinischem Fachpersonal und Patienten zunimmt, engagieren sich Kliniken zunehmend in der Früherkennung und Diagnose der Erkrankung.
- Kliniken bieten leichter zugängliche und kostengünstigere Möglichkeiten zur Behandlung chronischer Erkrankungen wie der akuten intermittierenden Porphyrie und reduzieren so die Notwendigkeit längerer Krankenhausaufenthalte.
- Da sich die Gesundheitssysteme zunehmend auf ambulante Leistungen konzentrieren, werden Kliniken zunehmend für regelmäßige Nachuntersuchungen und das Krankheitsmanagement genutzt.
- Beispielsweise ist der National Acute Porphyria Service (NAPS) der Cardiff University im Vereinigten Königreich eine spezialisierte Klinik, die die Behandlung und Betreuung von akuter intermittierender Porphyrie anbietet. Porphyrie. Es handelt sich um einen landesweit anerkannten Dienst, der Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie fachkundige Betreuung bietet, einschließlich Diagnose, Krisenmanagement und langfristigen Behandlungsplänen.
- Daher dürften weitere Kliniken entstehen, die zu einer verbesserten Zugänglichkeit und Qualität der Versorgung von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie beitragen.
Regionale Analyse:
Das regionale Segment umfasst Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, den Nahen Osten und Afrika sowie Lateinamerika.
Im Jahr 2023 hatte Nordamerika mit 40,11 % den höchsten Marktanteil und wurde auf 1.796,93 Millionen USD geschätzt. Im Jahr 2031 wird ein Wert von 2.836,24 Millionen USD erwartet. In Nordamerika hatten die USA im Basisjahr 2023 mit 70,12 % den höchsten Marktanteil. Marktanalysen zufolge investiert Nordamerika erheblich in die medizinische Forschung und unterstützt so die Weiterentwicklung von Behandlungen der akuten intermittierenden Porphyrie, wie beispielsweise der Ribonukleinsäure-Interferenz-Therapie. Viele führende Pharmaunternehmen in Nordamerika wie Alnylam Pharmaceuticals und Apellis Pharmaceuticals treiben Innovationen voran und gewährleisten den Zugang zu den neuesten Behandlungen. Die Vereinigten Staaten haben den Behandlungszugang zu Panhematin® verbessert. Es handelt sich um das erste von der FDA zugelassene Hämin-Injektionspräparat zur Linderung wiederholter AIP-Anfälle.
- Laut der American Porphyria Foundation werden betroffene AIP-Patienten in den USA mit Panhematin® (Hämin zur Injektion) behandelt, einem Enzymhemmer aus roten Blutkörperchen, der akute Anfälle intermittierender Porphyrie wirksam unterdrückt. Panhematin normalisiert die Porphyrin- und Porphyrinvorläuferwerte bei betroffenen Patienten.
Daher ist Nordamerika laut Marktanalyse die führende Region im Bereich der akuten intermittierenden Porphyrie. Grund dafür sind die frühzeitige Diagnose, die hochmodernen Behandlungsmethoden und die patientenzentrierte Versorgung.
Europa wird im Prognosezeitraum von 2024 bis 2031 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 7,0 % verzeichnen. In Europa gibt es eine relativ hohe Prävalenz von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie und starke Aufklärungsprogramme, die eine frühzeitige Diagnose und Behandlung fördern. Das robuste europäische Gesundheitssystem ermöglicht einen besseren Zugang zu Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten, einschließlich fortschrittlicher Therapien wie der Ribonukleinsäure-Interferenztherapie. Europa beherbergt große Pharma- und Biotech-Unternehmen, die sich aktiv mit Porphyrie-Therapien beschäftigen und so den Markt weiter stärken.
- Laut der American Porphyria Foundation wird die Prävalenz der akuten intermittierenden Porphyrie in Europa auf etwa 5,9 Fälle pro Million Menschen geschätzt.
Laut einer Marktanalyse für akute intermittierende Porphyrie ist Europa eine schnell wachsende Region, und das Marktwachstum für akute intermittierende Porphyrie nimmt aufgrund der höheren Prävalenz und der staatlichen Unterstützung der Behandlung zu.
Laut einer Marktanalyse für akute intermittierende Porphyrie erlebt der asiatisch-pazifische Raum ein schnelles Marktwachstum für akute intermittierende Porphyrie, das durch den Ausbau der Gesundheitssysteme, das wachsende Bewusstsein und die zunehmende Verfügbarkeit genetischer Tests vorangetrieben wird. Länder wie China und Indien investieren erheblich in die Gesundheitsinfrastruktur. Mit der zunehmenden wirtschaftlichen Entwicklung erhalten mehr Patienten Zugang zu Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten. Darüber hinaus fördern Kooperationen zwischen dem öffentlichen und privaten Sektor die Forschung zu seltenen Krankheiten und das weitere Wachstum der Branche. Insgesamt bietet die Region erhebliche Marktchancen für akute intermittierende Porphyrie, wobei wichtige Akteure auf die Verbesserung der Diagnosegenauigkeit und der therapeutischen Zugänglichkeit setzen. Der eingeschränkte Zugang zu spezialisierten Behandlungen und das geringe Bewusstsein des medizinischen Fachpersonals schränken jedoch weiterhin die Marktnachfrage ein.
Analysen zufolge befindet sich die Nachfrage nach akuter intermittierender Porphyrie im Nahen Osten und in Afrika noch in der Anfangsphase. Das Wachstum wird durch das zunehmende Bewusstsein für seltene Krankheiten und die schrittweise Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur vorangetrieben. Obwohl der Zugang zu Diagnosemöglichkeiten in einigen Regionen noch eingeschränkt ist, investieren Regierungen und Gesundheitsorganisationen schrittweise in Programme für seltene Krankheiten und ermöglichen so eine verbesserte Patientenversorgung. Trotz Herausforderungen wie geringerer Gesundheitsfinanzierung und fehlender spezialisierter Ressourcen weist der Markt im Nahen Osten und in Afrika Entwicklungspotenzial auf. Darüber hinaus bietet diese Region Pharmaunternehmen das Potenzial, kostengünstige Diagnoseinstrumente und auf die regionalen Bedürfnisse zugeschnittene Therapielösungen einzuführen.
Lateinamerika verzeichnet ein moderates Wachstum. Länder wie Brasilien und Mexiko sind führend in Bezug auf den Zugang zur Gesundheitsversorgung, das Bewusstsein für seltene Krankheiten sowie die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten. Staatliche Initiativen und Partnerschaften mit internationalen Gesundheitsorganisationen tragen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsverfügbarkeit bei, doch es bleiben Herausforderungen. Hohe Behandlungskosten, begrenzte spezialisierte Zentren und wirtschaftliche Ungleichheiten behindern eine breitere Marktdurchdringung. Der Ausbau diagnostischer Einrichtungen, die Zusammenarbeit zwischen staatlichen und gemeinnützigen Organisationen sowie staatliche Initiativen wie Programme für seltene Krankheiten verbessern jedoch schrittweise den Zugang der Patienten zu spezialisierter Versorgung. Diese Faktoren unterstützen laut der Analyse das Marktwachstum und die Nachfrage nach akuter intermittierender Porphyrie in Lateinamerika.
Wichtige Akteure & Marktanteile:
Der globale Markt für akute intermittierende Porphyrie umfasst mehrere wichtige Akteure, die für ihre bedeutenden Beiträge bekannt sind.
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
- Recordati Rare Diseases (Italien)
- Bachem (Schweiz)
- Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
- Ipsen Pharma (Frankreich)
- Sanofi (Frankreich)
- Clinuvel Pharmaceuticals Ltd (Australien)
- Apellis Pharmaceuticals (USA)
- Quest Diagnostics (USA) USA)
- Mayo Clinic Laboratories (USA)
Aktuelle Branchenentwicklungen:
Forschung und Entwicklung:
- Im März 2024 erhält Sun Pharma von der Central Drug Standard Control Organization die Genehmigung zur Durchführung der Studie zu Leuprolidacetat.Leuprolidacetat ist ein Analogon des Gonadotropin-Releasing-Hormons zur Behandlung von AIP. Es reduziert die Östrogenproduktion – einen bekannten Auslöser akuter intermittierender Porphyrie-Anfälle.
- Im April 2021 startete elevate, ein internationales, prospektives Beobachtungsregister. Das Hauptziel dieses Registers ist die Untersuchung der langfristigen Sicherheit von Givosiran (Ribonukleinsäure-Interferenztherapie) in der Praxis bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie. Die sekundären Ziele des Registers konzentrieren sich auf die Charakterisierung der langfristigen Wirksamkeit der Givosiran-Behandlung in der Praxis sowie auf die Beschreibung des natürlichen Verlaufs und der klinischen Behandlung der betroffenen Patienten.
Geschäftserweiterung:
- Ab September 2021 wird die 189 mg/ml Injektionslösung (Givosiran), die zunächst für den Einsatz in Krankenhäusern reserviert war, auf Krankenhausrezept in der Öffentlichkeit abgegeben. Es wird zur Behandlung von Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie als Ribonukleinsäure-Interferenztherapie eingesetzt. Es wirkt, indem es die Produktion von Häm-Vorläufern und den Aminolävulinsäure-Synthase-1-Messenger-Ribonukleinsäure-Spiegel in der Leber reduziert, was zu Symptomen führt.
Marktbericht zur akuten intermittierenden Porphyrie:
| Berichtsattribute | Berichtsdetails |
| Zeitplan der Studie | 2018–2031 |
| Marktgröße 2031 | 7.274,28 Millionen USD |
| CAGR (2024–2031) | 6,3 % |
| Nach Typ |
|
| Nach Endnutzer |
|
| Nach Region |
|
| Wichtige Akteure |
|
| Nordamerika | USA Kanada Mexiko |
| Europa | Großbritannien Deutschland Frankreich Spanien Italien Russland Benelux Resteuropa |
| APAC | China Süd Korea Japan Indien Australien ASEAN Restlicher Asien-Pazifik-Raum |
| Naher Osten und Afrika | GCC Türkei Südafrika Restlicher Naher Osten |
| LATAM | Brasilien Argentinien Chile Rest LATAM |
| Berichtsumfang |
|
