- まとめ
急性間欠性ポルフィリン症の市場規模：
急性間欠性ポルフィリン症の市場規模は、2023年の44億8,000万米ドルから2031年には72億7,428万米ドルを超えると推定されており、2024年から2031年にかけて6.3%の年平均成長率（CAGR）で成長すると予想されています。
急性間欠性ポルフィリン症市場のスコープと概要：
急性間欠性ポルフィリン症（AIP）は、ヒドロキシメチルビラン合成酵素（HMBS）の欠損を特徴とする希少な常染色体優性疾患です。腹痛、吐き気、嘔吐、末梢神経障害、発作などの症状が現れます。急性肝性ポルフィリン症の中で最も多くみられる病型で、急性肝性ポルフィリン症全体の約80%を占めています。思春期以降に発症し、特に女性ではホルモンの影響で発症しやすいです。急性間欠性ポルフィリン症の診断には尿検査、血液検査、遺伝子検査が用いられますが、一般的には尿検査が用いられます。治療法には、ゴナドトロピン放出ホルモンアナログ、静脈内ヘム療法、リボ核酸干渉療法などがあります。
急性間欠性ポルフィリン症（DRO）市場動向：
主な推進要因：
リボ核酸干渉（RI）などの治療法の進歩急性間欠性ポルフィリン症市場の成長を牽引しているのは、リボ核酸干渉（RNA干渉）療法です。
急性間欠性ポルフィリン症患者に対するリボ核酸干渉（RNA干渉）療法などの治療法の進歩は、業界に大きな影響を与えています。ジボシランは、ヘム前駆体の産生を減少させることで効果を発揮する、そうしたRNA干渉療法の一つです。また、AIPの原因となる肝臓中のアミノレブリン酸合成酵素1（MSR）レベルも低下させます。
- 2022年、Journal of Internal Medicine誌によると、臨床試験の結果から、ジボシラン療法はアミノレブリン酸合成酵素1（MSR）の急速かつ持続的な減少をもたらすことが示されています。また、急性間欠性ポルフィリン症患者において、ヘム前駆体レベルの低下と発作頻度の低下が示されています。
このように、ジボシランなどの効果的な治療選択肢は、急性間欠性ポルフィリン症市場の成長と市場シェアの拡大を牽引しています。
急性間欠性ポルフィリン症の診断における遺伝子検査の導入増加が、市場の拡大を加速させています。
遺伝子検査は、急性間欠性ポルフィリン症患者の診断における正確な方法であり、特に、この疾患の原因となるヒドロキシメチルビラン合成酵素遺伝子の変異を検出する上で有用です。次世代シークエンシングは、急性間欠性ポルフィリン症の原因となるヒドロキシメチルビラン合成酵素遺伝子の変異を特定する遺伝子検査の一種であり、特に無症状の患者に有効です。
- 2022年に、Journal of Cancer Research and Clinical Oncologyに掲載された研究論文によると、次世代シークエンシングによって、急性間欠性ポルフィリン症の原因となるヒドロキシメチルビラン合成酵素遺伝子の変異が特定されました。本研究では、8つのポルフィリン症遺伝子パネルと6つの潜在的修飾遺伝子座を用いた次世代シークエンシング解析を行い、患者のDNA抽出液中の変異を探索しました。
このように、遺伝子検査を用いることで正確な診断が可能になり、急性間欠性ポルフィリン症の市場規模とシェアがさらに拡大します。
主な制約：
急性間欠性ポルフィリン症の治療におけるヘム療法の高額な費用が、市場の成長を抑制しています。
急性間欠性ポルフィリン症患者に対するヘム療法などの治療費の高額さは、市場の成長を阻害する要因となっています。ヘム療法は急性間欠性ポルフィリン症患者の治療に用いられ、ヘミンを静脈内投与することで、急性間欠性ポルフィリン症患者の症状を引き起こす毒性前駆物質の過剰産生を抑制します。この治療法は複雑で費用のかかる開発を伴うことが多く、患者の最終的な負担を増大させます。また、特殊な製造・投与要件も必要となるため、費用がさらに高額になります。
- Journal of Medical Economicsによると、急性間欠性ポルフィリン症に対するヘム療法の総治療費は311,950米ドルから545,219米ドルの範囲です。
したがって、急性間欠性ポルフィリン症患者の治療費が高いことは、患者にとって経済的負担となり、急性間欠性ポルフィリン症の市場規模をさらに抑制する要因となります。
将来の機会:
政府と製薬会社の連携は、急性間欠性ポルフィリン症の市場に大きな機会をもたらしています。
政府と製薬会社の連携は、急性間欠性ポルフィリン症に関する認知度の向上、治療の普及、そして患者へのアクセス向上に繋がり、業界にとって大きなチャンスとなります。米国ポルフィリン症財団は、急性間欠性ポルフィリン症に苦しむすべての個人と家族の健康と福祉の向上に尽力する非営利団体です。同社は、急性間欠性ポルフィリン症の治療においてヨーロッパの大手製薬会社であるRecordati Rare Diseases社と提携しました。
- 2024年、米国ポルフィリン症財団は、Recordati Rare Diseases社と提携し、2024年4月13日から20日までの全国ポルフィリン症啓発週間に向けた活動を行いました。米国政府とヨーロッパの大手製薬会社であるRecordati Rare Diseases社のこの提携は、急性間欠性ポルフィリン症に対する国民の認知度向上に大きな役割を果たしました。
このように、この提携により、急性間欠性ポルフィリン症の治療に対する認知度と利用が促進され、最終的には市場の成長につながりました。
急性間欠性ポルフィリン症市場セグメント分析：
タイプ別：
急性間欠性ポルフィリン症市場は、タイプ別に治療と診断に分けられます。治療はさらに、ゴナドトロピン放出ホルモンアナログ、リボ核酸干渉療法、その他に分類されます。同様に、診断は尿検査、遺伝子検査などに分類されます。
タイプの傾向：
- 急性間欠性ポルフィリン症の市場動向では、ゴナドトロピン放出ホルモンアナログが、包括的な管理のためにヘム療法などの従来の治療法と併用されることがあります。
- 現在の急性間欠性ポルフィリン症の市場動向では、遺伝子検査の需要が高まっています。これは、急性間欠性ポルフィリン症を他のタイプのポルフィリン症と区別できるためです。
この治療法は、2023年に最大の収益シェアを占めました。
- 急性間欠性ポルフィリン症（AIP）はまれな遺伝性疾患で、治療法はありませんが、発作を管理し、将来の発作を予防するためには治療が不可欠です。
- 急性発作時には、強力な鎮痛剤を用いた疼痛管理と、制吐剤や鎮静剤などの薬剤による症状緩和に重点が置かれます。
- 重要な治療法であるヘミン療法は、ヘムの合成を阻害し、毒性のあるポルフィリンの生成を抑えます。発作を予防するためには、患者は特定の薬剤やアルコールなどの誘因を特定し、避ける必要があります。食事療法の変更と定期的なモニタリングも役立ちます。
- 同様に、ゴナドトロピン放出ホルモンアナログは、ポルフィリン症患者の発作を引き起こすホルモン変動を抑制するのに役立ちます。
- 2024年、Kwality Pharmaはギリシャで酢酸リュープロレリン注射液の承認を取得し、欧州市場への参入を果たしました。これにより、インドの製薬会社は、他の地域よりも急性間欠性ポルフィリン症の有病率が高い、規制の厳しいヨーロッパ市場で事業を展開する機会を得ることになります。
- そのため、AIPの治療は広く受け入れられ、効果的な管理のために好まれています。
このタイプの診断は、予測期間中に最も高いCAGRで成長すると予想されています。
- AIPの診断には、徹底的な病歴の検討、身体検査、臨床検査を含む包括的なアプローチが必要です。PBG値の上昇を検出するための尿検査、ポルフィリン前駆体を測定するための血液検査、特定の変異を確認するための遺伝子検査は、重要な診断ツールです。AIPの効果的な管理と合併症の予防には、早期かつ正確な診断が不可欠です。
- 数少ない診断方法の一つが遺伝子検査です。この検査は、ヒドロキシメチルビラン合成酵素遺伝子の変異を特定し、生物学的マーカーがない場合でも急性間欠性ポルフィリン症の診断を確定します。
- 遺伝子検査は、保因者を早期に発見することで予防医療を可能にし、生活習慣を管理し、誘因を回避することで急性発作の可能性を低減します。
- Orphanet Journal of Rare Diseasesによると、2023年には、ブラジルポルフィリン症協会が2020年2月から2022年3月まで、ブラジルにおいて急性間欠性ポルフィリン症患者の診断のための遺伝子検査を提供しました。これは、無症状で予後予測が困難なポルフィリン症患者の診断に役立ち、これらの患者に対する積極的なケアをサポートします。
- したがって、遺伝子検査などの診断は、より個別化された効果的なケアを提供し、予防治療を可能にするため、現在のトレンドにおいてその需要が高まっています。
エンドユーザー別：
エンドユーザー別に見ると、急性間欠性ポルフィリン症市場は、病院、クリニック、研究センター、その他に分類されます。
エンドユーザーの動向：
- 病院は、高度な診断ツールと訓練を受けた医療専門家の支援を受け、急性間欠性ポルフィリン症患者に効果的な治療を提供しています。
- 最新のトレンドとして、急性間欠性ポルフィリン症のクリニックでは、ポルフィリン症は急速に増加しており、患者にとってよりアクセスしやすく費用対効果の高い選択肢を提供しています。
2023年には、病院が46.72%という最大の収益シェアを占めました。
- 現在の傾向によると、高度な診断ツール、専門の医療専門家、そして包括的な治療施設を利用できることから、病院は急性間欠性ポルフィリン症市場における主要なエンドユーザーであり続けています。
- 急性間欠性ポルフィリン症の症例では、病院が第一選択となり、救急治療やヘム療法などの専門的な治療を提供しています。
- 米国の多くの主要病院は、急性間欠性ポルフィリン症の治療を提供しており、患者に効果的なケアを提供しています。
- 例えば、米国のメイヨークリニックは、急性間欠性ポルフィリン症の診断から個別化治療に至るまで、包括的な治療を提供しています。また、急性間欠性ポルフィリン症の治療にヘミン注射も行っています。
- このように、メイヨークリニックは、患者に効果的な診断と予防ケアを提供できることから、急性間欠性ポルフィリン症市場における主要なエンドユーザーとなっています。
エンドユーザーであるクリニックは、予測期間中に最も高いCAGRで成長すると予想されています。
- 医療従事者や患者の間で急性間欠性ポルフィリン症への認知が高まるにつれ、クリニックは早期発見と診断への関与を深めています。
- クリニックは、急性間欠性ポルフィリン症などの慢性疾患の管理において、よりアクセスしやすく費用対効果の高い選択肢を提供し、長期入院の必要性を軽減しています。
- 医療システムが外来サービスの提供に重点を置くようになるにつれ、クリニックは定期的なフォローアップや疾患管理にますます活用されるようになっています。
- 例えば、英国カーディフ大学のNational Acute Porphyria Service (NAPS)は、急性間欠性ポルフィリン症の治療と管理。これは、急性間欠性ポルフィリン症の患者に対し、診断、危機管理、長期治療計画などを含む専門的なケアを提供する、全国的に認知されたサービスです。
- そのため、より多くのクリニックが出現し、急性間欠性ポルフィリン症の患者にとってのアクセスとケアの質の向上に貢献することが期待されます。
地域分析:
地域セグメントには、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカが含まれます。
2023年には、北米が40.11%という最高の市場シェアを占め、市場規模は17億9,693万米ドルに達し、2031年には28億3,624万米ドルに達すると予想されています。北米では、基準年である2023年に米国が70.12%という最高の市場シェアを占めました。市場分析によると、北米は医学研究に多額の投資を行っており、リボ核酸干渉療法などの急性間欠性ポルフィリン症治療の進歩を支援しています。北米には、Alnylam PharmaceuticalsやApellis Pharmaceuticalsなど、多くの大手製薬会社があり、イノベーションを推進し、最新治療へのアクセスを確保しています。米国では、Panhematin®への治療アクセスが改善されています。これは、AIPの反復発作の緩和に使用される、FDA承認を受けた初の注射用ヘミン処方薬です。
- 米国ポルフィリン症財団によると、米国では、AIP患者は、間欠性ポルフィリン症の急性発作を抑制する効果のある赤血球由来の酵素阻害剤であるパンヘマチン®（注射用ヘミン）による治療を受けています。パンヘマチンは、罹患患者のポルフィリンおよびポルフィリン前駆体の濃度を正常値に戻します。
市場分析によると、北米は早期診断、最先端の治療法、そして患者中心のケアにより、急性間欠性ポルフィリン症（AIPD）業界をリードする地域となっています。
ヨーロッパは、2024年から2031年の予測期間中、7.0%という最も高い年平均成長率（CAGR）を記録すると予想されています。ヨーロッパでは、急性間欠性ポルフィリン症患者の有病率が比較的高く、早期診断と治療を促進する啓発活動が活発に行われています。ヨーロッパの堅牢な医療制度は、リボ核酸干渉（RNA干渉）療法などの先進的な治療法を含む、診断・治療オプションへのアクセスを容易にしています。ヨーロッパには、ポルフィリン症治療に積極的に取り組んでいる大手製薬企業やバイオテクノロジー企業が拠点を置いており、市場をさらに活性化させています。
- 米国ポルフィリン症財団によると、ヨーロッパにおける急性間欠性ポルフィリン症の有病率は、一般人口100万人あたり約5.9人と推定されています。
このように、急性間欠性ポルフィリン症市場分析によると、ヨーロッパは急速に発展している地域であり、有病率の高さと治療に対する政府の支援により、急性間欠性ポルフィリン症市場の拡大が進んでいます。
急性間欠性ポルフィリン症市場分析によると、アジア太平洋地域では、医療保険制度の拡充に牽引され、急性間欠性ポルフィリン症市場が急速に拡大しています。医療システムの成熟、認知度の高まり、遺伝子検査の利用可能性の向上など、様々な要因が影響しています。中国やインドなどの国々は医療インフラに多額の投資を行っており、経済発展に伴い、より多くの患者が診断・治療の選択肢を利用できるようになりました。さらに、官民連携による希少疾患研究の支援と、業界のさらなる成長が期待されます。全体として、この地域は、主要企業が診断精度と治療へのアクセス向上に注力する中で、急性間欠性ポルフィリン症市場において大きな機会を提供しています。しかしながら、専門的な治療へのアクセスが限られていること、そして医療従事者の間で認知度の低いことが、依然として市場需要を抑制しています。
分析によると、中東およびアフリカでは、急性間欠性ポルフィリン症市場の需要はまだ初期段階にあり、希少疾患に対する認知度の高まりと医療インフラの段階的な改善が成長を牽引しています。一部の地域では診断へのアクセスが依然として限られていますが、政府や保健機関は希少疾患プログラムへの投資を徐々に進めており、患者サポートの改善に役立っています。医療費の低迷や専門リソースの不足といった課題はあるものの、中東およびアフリカ地域の市場は発展の可能性を秘めています。加えて、この地域は製薬会社にとって、地域のニーズに合わせた手頃な価格の診断ツールや治療ソリューションを導入する潜在性を有しています。
ラテンアメリカは緩やかに成長しており、ブラジルやメキシコなどの国々は、希少疾患の医療アクセス、認知度、診断、治療においてリードしています。政府の取り組みや国際保健機関との連携は、診断と治療の利用可能性の向上に役立っていますが、依然として課題が残っています。高額な治療費、専門施設の不足、経済格差といった問題が、市場への浸透を阻んでいます。しかしながら、診断施設の整備、政府と非営利団体の連携、希少疾患プログラムといった政府の取り組みにより、患者が専門医療を受けられる環境は徐々に向上しています。これらの要因が、本分析によると、ラテンアメリカにおける急性間欠性ポルフィリン症市場の成長と需要を支えています。
主要企業と市場シェアに関する洞察：
世界の急性間欠性ポルフィリン症市場には、大きな貢献で知られる複数の主要企業が参入しています。
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (米国)
- Recordati Rare Diseases（イタリア）
- Bachem（スイス）
- 武田薬品工業株式会社（日本）
- Ipsen Pharma（フランス）
- Sanofi（フランス）
- Clinuvel Pharmaceuticals Ltd（オーストラリア）
- Apellis Pharmaceuticals（米国）
- Quest Diagnostics（米国） （米国）
- メイヨー・クリニック・ラボラトリーズ（米国）
業界の最新動向：
研究開発：
- 2024年3月、サン・ファーマは、酢酸ロイプロリドの研究実施について、中央医薬品基準管理機構（CDC）から承認を取得しました。酢酸ロイプロレリンは、急性間欠性ポルフィリン症（AIP）の治療に使用されるゴナドトロピン放出ホルモンアナログであり、急性間欠性ポルフィリン症発作の誘因として知られているエストロゲンの産生を抑制します。
- 2021年4月、国際的な前向き観察レジストリであるelevateが開始されました。このレジストリの主な目的は、急性間欠性ポルフィリン症患者におけるジボシラン（リボ核酸干渉療法）の長期的な実臨床安全性を研究することです。レジストリの副次的な目的は、ジボシラン治療の長期的な実臨床における有効性を明らかにし、罹患患者の自然経過と臨床管理を記述することに重点を置いています。
事業拡大：
- 2021年9月、当初は病院での使用に限定されていたジボシラン 189 mg/ml注射液（ジボシラン）が、病院の処方箋に基づいて地域社会で配布されるようになりました。 急性間欠性ポルフィリン症患者の治療において、リボ核酸干渉療法として用いられます。この療法は、肝臓におけるヘム前駆体の産生とアミノレブリン酸合成酵素1（MRNA）のレベルを低下させることで症状を引き起こします。
急性間欠性ポルフィリン症市場レポートの洞察：
| レポートの属性 | レポートの詳細 |
| 調査タイムライン | 2018～2031年 |
| 市場規模2031年 | 72億7,428万米ドル |
| CAGR (2024～2031年) | 6.3% |
| 種類別 |
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| エンドユーザー別 |
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| 地域別 |
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| 主要プレーヤー |
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| 北米 | 米国 カナダ メキシコ |
| ヨーロッパ | 英国 ドイツ フランス スペイン イタリア ロシア ベネルクス その他ヨーロッパ |
| アジア太平洋地域 | 中国 南アフリカ韓国 日本 インド オーストラリア ASEAN その他アジア太平洋地域 |
| 中東・アフリカ | GCC トルコ 南アフリカ その他中東・アフリカ地域 |
| 中南米 | ブラジル アルゼンチン チリ その他中南米地域 |
| レポートの対象範囲 |
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報告書で回答された主な質問
急性間欠性ポルフィリン症市場はどのくらいの規模ですか? +
急性間欠性ポルフィリン症の市場規模は、2023年の44億8,000万米ドルから2031年には72億7,428万米ドルを超えると予測されており、2024年から2031年にかけて6.3%のCAGRで成長します。
急性間欠性ポルフィリン症市場レポートでは、どのような具体的なセグメンテーションの詳細が取り上げられていますか? +
急性間欠性ポルフィリン症市場レポートには、タイプとエンドユーザーに関する具体的なセグメンテーションの詳細が含まれています。
急性間欠性ポルフィリン症市場で最も急速に成長している地域はどこですか? +
北米は急性間欠性ポルフィリン症市場で最も急速に成長している地域です。
急性間欠性ポルフィリン症市場の主要プレーヤーは誰ですか? +
急性間欠性ポルフィリン症市場の主要参加者は、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (米国)、Recordati Rare Diseases (イタリア)、Sanofi (フランス)、Clinuvel Pharmaceuticals Ltd (オーストラリア)、Apellis Pharmaceuticals (米国)、Quest Diagnostics (米国)、Mayo Clinic Laboratories (米国)、Bachem (スイス)、武田薬品工業株式会社 (日本)、Ipsen Pharma (フランス) です。
